Nature· Taiji Mizoguchi·· 1 天前精选
Nature：CRISPR 碱基编辑 ANGPTL3 实现持久降脂
In Vivo CRISPR Base Editing of ANGPTL3 for Durable Lipid Lowering
事实摘要
Verve Therapeutics（礼来全资子公司）团队在 Nature 发表研究，用 GalNAc-脂质纳米颗粒包裹向导 RNA 与编码 CRISPR 腺嘌呤碱基编辑器的 mRNA，单次输注实现肝脏选择性 ANGPTL3 失活。
原文与核验
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战略研判
基于公开信息为什么值得关注
该研究显示，单次输注 GalNAc-LNP 包裹的向导 RNA 与 mRNA 可在非人灵长类中实现肝脏选择性 ANGPTL3 失活，3 年内维持 >90% 蛋白降幅，若人体试验复现则可能把降脂从长期服药转为一次性治疗。
后续关注
正在进行的首次人体试验的给药剂量、受试者规模与主要终点尚未披露；约 3000 个候选位点的脱靶检测方法能否被独立复现。
来源：Nature · nature.com