Nature发表体内CRISPR碱基编辑降脂研究

Verve Therapeutics（礼来全资子公司）团队在 Nature 发表临床前研究：用 GalNAc-脂质纳米颗粒包裹向导 RNA 和编码 CRISPR 腺嘌呤碱基编辑器的 mRNA，单次输注即可在肝脏选择性失活 ANGPTL3，实现持久降脂。 研究称，在体外人类肝细胞中，该编辑在约 3000 个候选位点均未检出脱靶编辑或治疗相关结构变异；在非灵长类动物中耐受良好，循环 ANGPTL3 蛋白平均下降逾 90%，单次给药后疗效持久性确认至 3 年；高脂血症小鼠和非人灵长类模型中，LDL-C 降低约 40%–50%，甘油三酯降低 50%–70%。 这些结果构成一项正在进行的首次人体临床试验的科学基础，该试验针对难治性高脂血症综合征患者；上述降脂数据来自动物和体外实验，尚待人体试验验证。

AI 根据报道生成 · 23 分钟前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。