杜氏肌营养不良基因编辑疗法首例人体试验结果发表

针对杜氏肌营养不良（DMD）的实验性基因编辑疗法完成首例人体试验，4 名患儿中 1 名接受高剂量的男孩死亡，结果已发表。该疗法由上海辉大基因开发，用 AAV 递送碱基编辑器，尸检显示死因为与治疗相关的急性呼吸窘迫综合征。作者称治疗虽编辑了部分靶基因，但疗效有限，并指出按体重给药可能不合适。