辉大基因DMD基因编辑疗法首例人体试验一患儿死亡

上海辉大基因开发的杜氏肌营养不良（DMD）碱基编辑疗法完成首例人体试验，4名患儿中1名接受高剂量的男孩死亡，结果已发表。该疗法用AAV递送碱基编辑器，尸检显示死因为与治疗相关的急性呼吸窘迫综合征。 试验中死亡的男孩与另一名男孩接受高剂量，另两名男孩接受低剂量。给药剂量按体重计算；研究团队称，死亡男孩因体重指数较高，实际接受的剂量高于高剂量组另一名男孩。作者称治疗虽编辑了部分靶基因，但疗效有限，并指出按体重给药可能不合适。 作者还承认，此前的猴子实验只用了4只动物，无法发现死亡男孩所经历的严重免疫反应这类罕见副作用。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。